Pernambuco aplica medicamento de R$ 7 milhões em bebê de seis meses com AME

A primeira beneficiada com a medicação em Pernambuco é uma menina de seis meses, residente em São Caetano, Agreste do estado

Pernambuco realizou, no Hospital Maria Lucinda (HML), no bairro de Parnamirim, na Zona Norte do Recife, a primeira infusão do Zolgensma, um dos medicamentos mais caros do mundo -seu custo médio é de R$ 7 milhões- que é totalmente custeado pelo Sistema Único de Saúde (SUS). 

Em março, o Ministério da Saúde (MS) incorporou esta terapia gênica para realização de um tratamento inovador em crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1 de maneira completamente gratuita. A ação foi fruto de Acordo de Compartilhamento de Risco baseado em desempenho firmado entre a pasta e a empresa fabricante, a Novartis.

A realização do procedimento, pioneiro no âmbito da saúde pública, tornou-se viável por meio do convênio estabelecido pela Secretaria Estadual de Saúde de Pernambuco (SES-PE), que qualificou o Serviço de Referência em Doenças Raras (Rarus) para a execução de diagnósticos especializados e a oferta de tratamentos multiprofissionais destinados a crianças acometidas por essas condições.

O Zolgensma é uma terapia gênica considerada a mais avançada no tratamento da AME tipo 1, a forma mais grave da patologia.

Administrado em dose única, o medicamento tem potencial de modificar o curso da doença, promovendo ganhos importantes no desenvolvimento motor e respiratório de crianças diagnosticadas precocemente.

A sua administração é indicada para pacientes de até seis meses que não estejam em ventilação mecânica invasiva acima de 16 horas por dia.

Aline da Silva Santos, mãe da bebê, expressa profunda gratidão à equipe do Rarus pelo acolhimento e cuidado desde o início. Ela relata que receber o diagnóstico foi emocionalmente muito difícil, mas que, com fé e perseverança, tem enfrentado cada etapa do tratamento para acompanhar a evolução da filha.

"Minha esperança é ver o que faz toma mãe sonhar: minha filha andando, correndo, brincando, falando, comendo pela boca, respirando normalmente - coisas que a doença impede. Esse é o meu desejo. Minha filha já é um milagre, e eu creio que ela vai conseguir tudo isso. E digo para outras mães: não deixem de ter força e fé", conta Aline, emocionada.

“Esse tratamento significa um avanço na oferta de terapias de alta complexidade por meio do SUS, que, de forma inédita, garante o acesso gratuito a um medicamento com um custo tão elevado e baseado em bons resultados. Mais do que um marco científico, essa conquista representa esperança para outras famílias que enfrentam o mesmo diagnóstico”, defendeu estadual de Saúde, Zilda Cavalcanti.